Ретке болести - занемарени проблем

Ситуација људи који пате од ретких болести немилосрдно разоткрива недостатке пољских здравствених служби. Непоштовање проблема здравља људи који пате од ретких болести у Министарству здравља довело је до ситуације у којој је Пољска једна од ретких земаља у којој не постоји национални план за ретке болести.Готово 3 милиона грађана наше земље нема могућност правилног лечења!

Ретке болести су оне које погађају мање од 5 од 10.000 људи. људи. До сада је (према различитим проценама) описано око 8.000 болесних ентитета, који су, према горњој дефиницији, ретке болести. У ову групу спадају, између осталих цистична фиброза, хемофилија, Гауцхерова болест, Помпеова болест, мукополисахаридоза, алфа и бета манносидоза, неуромишићна дистрофија, амиотрофична латерална склероза (АЛС), мултипла склероза (МС), Фарбијева болест, туберкулозна склероза, Прадер-Вилли синдром, Краббе-ова болест , Ниемман-Пицк болест, Јаи-Сацхс болест, кичмена мишићна атрофија, Волманова болест, гликопротеиноза и многа друга, често мало позната стања. Чак 80 одсто ретких болести су генетске природе, али укључују и атипичне карциноме и аутоимуне болести.

350 милиона људи широм света пати од њих. У земљама Европске уније погађају 6-8% становништва, што даје 27-36 милиона пацијената. У Пољској се овај број процењује на 2,5-3 милиона.

Законски немар, недостатак знања, неразумевање проблема пацијената, потешкоће у приступу савременој дијагностици и лечењу, непризнавање могућности које нуди систематска рехабилитација и недостатак социјалне подршке - све то прелази у прилично јадну слику стварности у којој људи који пате од ретке болести.

Ретке болести - бројеви не лажу

У већини случајева за ову групу пацијената не постоји ефикасан третман, али рана дијагноза, одговарајуће лечење, рехабилитација и социјална нега не само да побољшавају квалитет живота, већ га и продужавају. Нажалост, у Пољској пацијенти у просеку на дијагнозу чекају 3,4 године, што често доводи до значајног погоршања њиховог физичког и менталног здравља.

Главни аргумент који се користи у одбијању надокнаде лекова је недостатак довољних доказа о њиховој ефикасности, јер су студије спроведене на малој групи пацијената. И на чему су требали да се воде, пошто се тичу ретких болести?

Касна дијагноза такође значи одложено лечење. Специфичност ретких болести, као и касна дијагноза значе да 30% пацијената погођених овим болестима умире пре пете године живота. 40-45% смртних случајева догоди се пре 15. године. 10-25% болесних одраслих такође умире. 50% ретких болести погађа децу. Ове болести чине 30% хоспитализација у дечијим болницама. У Пољској око 20 хиљада. деци се дијагностикује ретка болест.

Статистички подаци показују да ретка, понекад чак и појединачна појава одређених болести не мења чињеницу да оне у маси треба да чине важан елемент здравственог система. То се дешава у већини европских земаља, али у Пољској не.

Ретке болести стекле су свој посебан статус према законодавству Европске уније када је 29. априла 1999. Европска комисија усвојила Акциони програм заједнице за ретке болести. Уредба бр. 141/2000 Европског парламента и Савета ЕУ од 16. децембра 1999. године нагласила је да пацијенти који пате од ретких болести треба да имају право на лечење истог квалитета као и други пацијенти. Унија је препоручила државама чланицама да уведу националне програме за изједначавање могућности лечења и социјална решења за такве људе.

Прочитајте такође: МАРФАНОВ СИНДРОМ: узроци, симптоми, лечење Ондиново проклетство или синдром урођене хиповентилације: ретка генетска болест Укочени синдром човека - узроци, симптоми и лечење

У Пољској не постоји национални план за ретке болести

Пољске власти примиле су к знању препоруке ЕУ, али нису започеле рад на националном плану. Прву верзију таквог програма развиле су 2011-2013 организације пацијената и лекари специјализовани за лечење ових стања. Организације повезане са Националним форумом за терапију ретких болести - Орпхан одлучиле су да национални план за ретке болести треба да буде међуресорни. У складу са препорукама ЕУ, обухвата превенцију, дијагностику и скрининг тестове, развој регистра пацијената, високо специјализовану медицинску негу, финансирање лечења, социјалну заштиту и широко схваћену едукацију лекара и друштва. Пројекат је предат Министарству здравља, где је - упркос бројним упитима, подсетницима и јасно израженој спремности за даљу сарадњу његових твораца - заувек запео, иако службеници министарства кажу да на њему стално раде. Непоштовање министарства здравља проблема људи који пате од ретких болести довело је до ситуације у којој је Пољска једна од ретких земаља у којој не постоји национални план за ретке болести.

Лечење без лечења

Само 1% ретких болести има понуду лекова. До сада је развијено 100 лекова без родитеља који могу лечити само 76 ретких болести. Представници фармацеутског света уверавају да ће до 2020. бити доступно још 200 нових лекова, али време ће показати да ли ће се то догодити. Позитивно је што интересовање фармацеутских компанија за истраживање ретких болести и лекова-сирочади систематски расте. Али то није најважније.

Пољске пацијенте немилосрдно погађа државна политика лекова која примењује коефицијент КАЛИ на ретке болести и процену лекова без родитеља (процена здравствене технологије), која дефинише максималне трошкове добијања додатне године живота прилагођене њеном квалитету. Захваљујући овом приступу, Пољска надокнађује само 14 од 100 доступних лекова. То нашу земљу сврстава на последње место у ЕУ, иза Румуније (34 лека) и Бугарске (38 лекова). Главни аргумент који се користи у одбијању надокнаде лекова је недостатак довољних доказа о њиховој ефикасности, јер су студије спроведене на малој групи пацијената. И на чему су требали да се воде, пошто се тичу ретких болести? И још нешто: ако се ови лекови сматрају ефикасним у Чешкој, Немачкој и Словачкој, зашто се у Пољској доводи у питање њихова ефикасност?

Али лечење ретких болести такође захтева употребу необичних медицинских поступака, попут постављања два анестезиолога за оперативни сто. Исплатилац не предвиђа такву могућност, па неће платити рад једног од специјалиста. Сличних примера има много, али није у томе ствар. Управљање трошковима за лечење ретких болести не може се ограничити на бројање новца потрошеног само на лекове (140 милиона ПЛН годишње у оквиру програма лекова), већ узимајући у обзир и специфичне медицинске поступке, потребу употребе додатних заштитних мера за пацијента, атипичне облоге итд.

Обећао добре ствари

Немогуће је у кратком чланку представити све проблеме који муче пацијенте који пате од ретких болести. Када је у фебруару 2013. године Министарство здравља добило нацрт националног плана за ретке болести, који је израдило више од 40 организација пацијената и 60 истакнутих професора медицине, чинило се да се судбина пацијената може променити. Неки делови плана (успостављање регистра, успостављање референтних центара и побољшање надокнаде лекова) могли би се применити без додатних консултација и међуминистарских споразума. Међутим, то се није догодило. Када ће се променити судбина болесника?

Важно

Регистровање је потребно одмах

Већина лекара током свог професионалног живота неће упознати пацијента са ретком болешћу. Поред тога, лекари не уче о ретким болестима из медицинских студија, јер немају предавања на ову тему. Због тога је потребан регистар ретких болести како би сваки специјалиста могао да унесе симптоме пацијента у претраживач и добије прву, почетну дијагнозу и наговештај шта даље. Наравно, ово неће решити све проблеме са дијагностиком, јер је у случају ретких болести врло сложена. Неке ретке болести је тешко дијагнозирати, а понекад је, упркос напорима, немогуће поставити дијагнозу уопште. Али са око 8 хиљада. позиционирање регистра ретких болести сигурно би олакшало лекарску дијагнозу, а ово увелико скраћује пут до започињања лечења. Потреба за регистром и националним планом, као и широко распрострањена могућност његовог коришћења очигледна је и приликом потврђивања инвалидитета код особа са ретким болестима. Одлуку о инвалидности пречесто доносе људи који немају појма од које болести пацијент болује. Ако стручњак прочита у документима да је дијета основа за лијечење ПКУ-а, он занемарује пацијента. Па, шта је та озбиљна болест која захтева само дијету. Ако је постојао регистар, процењивач би могао да га прегледа и добије информацију да ће инвалидност остати код пацијента до краја његовог живота и нема потребе да га привучете комисији, на пример за шест месеци.

месечни "Здровие"