Пацијенти са Фабријевом болешћу прерано умиру од кардиолошких, нефролошких и неуролошких компликација - апелује председница Удружења породица са Фабријевом болешћу Анна Москал. Сваки следећи месец, година без поврата за нас је смртна казна. Да захтеви за надокнаду лечења не би још једном наишли на званичну безобзирност, удружење је припремило и апел премијеру Матеусз Моравиецки, који су поднели заједно са потписима пацијената у кабинету премијера.
Фабријева болест је једна од ретких ретких болести која се може ефикасно лечити снабдевањем пацијента ензимом који недостаје. Лечење је доступно већ дужи низ година у свим земљама ЕУ - осим у Пољској. У Пољској пацијенти Фабри настављају да умиру услед компликација од ове болести, иако би правилно лечење могло зауставити њено напредовање. Кад би му се само рефундирало.
- Не сећам се да је било која друга група пацијената морала толико дуго да чека терапију која је спасила здравље и живот! Тим више што у Пољској има око 100 пацијената са Фабрием. Свака следећа листа надокнаде без ензимске терапије у лечењу Фабријеве болести за нас је смртна казна - наглашава Анна Москал, председница Удружења породица са Фабријевом болешћу. - Прошло је више од 15 година откако смо као удружење започели напоре да олакшамо приступ ефикасном лечењу пољских пацијената са Фабријевом болешћу и 18 година од када је ензимска терапија регистрована у ЕУ. У то време смо имали 10 влада, 8 премијера и 10 министара здравља, а ниједан од последњих се није бавио огромном патњом пацијената са Фабријевом болешћу. Као пацијенти са ретком болешћу, стално смо игнорисани и потиснути на маргину друштвеног живота у Пољској, додаје Москал.
У Европској унији је просечно време од регистрације лека који се користи за ретке болести до повраћаја трошкова 30 месеци. У Пољској се само у екстремним случајевима чекало 10 година. 18 година чекања у случају Фабријеве болести једини је такав случај у Пољској и најдужи до сада!
18 година чекања је дефинитивно предуго, представља кршење права пацијената, људи и грађана, каже Москал, а као одговор на пријаве које узнемирују пацијенте о току поступка надокнаде, подноси апел министру здравља за лечење пацијената са Фабријевом болешћу, под којим су потписали специјалисти за метаболичку педијатрију, кардиолози, нефролози и неуролози, као и обични грађани. Укупно, готово 2,5 хиљаде људи за које здравље и живот пацијената Фабри-а нису равнодушни.
- Заиста се надамо и још увек чврсто верујемо да ће овог пута бити другачије. Нажалост, информације које добијамо показују да је Министарство здравља, не водећи рачуна о здрављу и животу пацијената, у текућем преговарачком процесу одбило предлог једног од произвођача који је изразио спремност да пронађе нека средства за покривање трошкова лечења Фабријеве болести свој портфолио. Као део не увећаног буџета за надокнаду Програма за лечење Гауцхерове болести, Одељење би могло успоставити нови Програм лечења Фабријеве болести. Такво решење представљало би огромну уштеду за платиоца и било би корисно за све стране, посебно за пацијенте, којима би здравље и живот требали бити на првом месту. Верујем да ова одлука није коначна и Министарство ће је, узимајући у обзир живот и здравље пацијената, поново размотрити, апелује Анна Москал.
Пацијенти са Фабријевом болешћу се не могу видети јер се њихова болест не појављује по изгледу. Супротно популарном веровању, такође није повезано са менталним инвалидитетом. Пацијенти са Фабри изгледају као свако људско биће, али њихови органи се свакодневно уништавају накупљањем штетних производа метаболизма у телу.
Све због недостатка једног од 40 ензима који се налазе у људском телу - алфа-галактозидазе (алфа-ГАЛ), који разграђује масне супстанце. Људи са Фабријевом болешћу наслеђују абнормалну структуру гена одговорног за производњу овог ензима. Његов недостатак доводи до накупљања липида у многим ткивима и крвним судовима, оштећујући нпр. бубрези, срце или мозак. Због оштећења периферних нерава, ови пацијенти живе са упорним болом који не могу да ублаже никаква средства против болова.
- Нелечени пацијенти развијају озбиљне компликације органа: отказивање бубрега (што последично захтева дијализу и трансплантацију бубрега); озбиљне кардиоваскуларне компликације као што су инфаркт миокарда, валвуларна инсуфицијенција, хипертрофија леве коморе; или на мождани удар - наглашава др хаб. мед. Јоланта Сикут - Цегиелска, проф. ИМиД, национални саветник у пољу метаболичке педијатрије, председница одбора Пољског друштва за урођене метаболичке дефекте, шеф Клинике за урођене абнормалности метаболизма и педијатрије, Институт за мајку и дете. - Они пацијенти који су лечени довољно рано, а таквих случајева имамо у Пољској, захваљујући добротворном програму лечења који се изводи као наставак клиничких испитивања, могу нормално да живе, уче, раде и функционишу у друштву - додаје професор.
- Парадокс је и срамота за Пољску што је у 21. веку пацијентима толико година ускраћено право на медицинску негу, а болест која би се захваљујући ефикасном лечењу могла назвати хроничном болешћу за њих је смртна казна - коментарише неуролог, учесник 6. научне и тренинг конференције Пољско неуролошко друштво, током којег је Удружење породица са Фабријевом болешћу прикупљало потписе под апелом министру здравља са захтевом за надокнаду ензимске терапије.
Скоро 2,5 хиљаде људи потписало је апел, укључујући највеће медицинске ауторитете, професоре и председнике научних друштава: Пољско кардиолошко друштво, Пољско неуролошко друштво, Пољско нефролошко друштво, Пољско друштво са урођеним метаболичким дефектима, специјалисти за метаболичку педијатрију, кардиолози, нефролози, неуролози као и обични грађани.
- Здравље пацијената са Фабријевом болешћу у Пољској третира се у смислу буџетског оптерећења, финансијских планова и ограничења која се бескрајно умножавају. Када посматрају трошкове, доносиоци одлука у нашој земљи заборављају на индиректне трошкове у виду лечења бројних последица основне болести, трошкове медицинских поступака повезаних с њима, нпр. Дијализом, трансплантацијом отказа органа, операцијом срца или трошковима рехабилитације након можданог удара, постинфарктне рехабилитације или социјалне заштите - апелује проф. др хаб. мед. Мицхаł Новицки, потпредседник Пољског друштва за нефрологију, шеф Одељења за нефрологију, хипертензиологију и трансплантологију бубрега, Медицински универзитет у Лођу.
- Власти би требало да ефикасно лечење пацијената са Фабријевом болешћу третирају не само као трошак за јавног обвезника, већ и као улагање у здравље. Ова инвестиција мора узети у обзир уштеду повезану са смањењем трошкова бројних медицинских поступака повезаних са типичним компликацијама болести, који ће бити потребни пацијентима са овом болешћу, ако не применимо ефикасно узрочно лечење, додаје професор Новицки.
- Заједно са другим друштвима, кардиологијом и неурологијом, Пољско друштво за нефрологију ради на припреми става о дијагнози и лечењу Фабријеве болести, који ће, након одобрења свих партнера, бити објављен касније ове године - наглашава професор Новицки
- Треба имати на уму да међу новооткривеним пацијентима има и деце која преко ноћи изгубе шансу да ограниче здравствени штетни ефекат болести. Сваки дан чекања на одлуку о надокнади повезан је са незамисливом патњом пацијената и њихових породица, а понекад и са смрћу - наглашава Анна Москал, председница Удружења. - Пацијенти са Фабријевом болешћу више немају времена, чекали су довољно дуго, умирући у тишини и патњи. Снажно верујемо да ће се ензимска терапија коначно појавити на листи за надокнаду 1. јула 2019. - додаје он. Ако то не буде случај, ми ћемо искористити своје право да учествујемо у процесу надокнаде као странка. 11. априла 2019. Покрајински управни суд у Варшави пресудио је у нашу корист и укинуо одлуке министра здравља одбијајући наше удружење да учествује као странка у поступку надокнаде. Након што ова одлука постане коначна, моћи ћемо да будемо још ближи овом процесу, заступајући интересе пацијената са Фабријевом болешћу и гледајући у руке доносилаца одлука, коментарише Москал.
О удружењу
Удружење породица са Фабријевом болешћу основано је у Вроцлаву 2002. године на иницијативу лекара који се баве овом болешћу и пацијената који болују од ње. Тренутно броји око 70 чланова.
Примарни циљ активности Удружења је популаризација знања о Фабриевој болести, побољшање положаја пацијената погођених овом болешћу пружањем приступа лечењу у складу са тренутним медицинским сазнањима и било каква помоћ пацијентима и њиховим породицама.
