Од 1. септембра ензимска терапија ће се појавити на листи надокнађених лекова. Новостворени програм лекова посвећен пацијентима са Фабријевом болешћу укључиваће два лека који су крајем прошле године добили позитивну препоруку од Агенције за процену и тарифирање здравствене технологије: Фабразиме и Реплагал.
- Радосан је дан за нас, али и за пацијенте, јер су друге болести - тзв Ретке болести су укључене у такву потпуну државну негу, потпуну накнаду трошкова и потпуну негу пољског здравственог система. Постоје два лека и оба ће бити доступна свим пољским пацијентима. Пацијенти са Фабријевом болешћу годинама су чекали да добију надокнаду за лекове који им заправо спашавају здравље и живот. Као Министарство здравља, наша је дужност да помогнемо тим људима, без обзира на то колика би могла бити група - рекао је министар здравља касукасз Сзумовски током данашње конференције за штампу.
- Ово је прекретнички тренутак који завршава десетак година муке пацијената са Фабријевом болешћу. Тренутна влада је прва влада Републике Пољске која је урадила оно што претходни владари нису. Позитивна одлука министра Сзумовског за надокнаду ензимске терапије осигурава многим породицама са Фабријевом болешћу приступ здравственој и спасоносној терапији, која се већ дужи низ година успешно користи у целој Европској унији. Коначно, пацијенти са Фабријевом болешћу моћи ће нормално и достојанствено да живе у Пољској, без страха за сутра, без патње и без болова - наглашава Анна Москал, председница Удружења породица са Фабријевом болешћу.
- Захваљујући великој одлучности и истрајности многих људи, укључујући министра Мациеја Миłковског, са којим смо имали прилику да се састанемо два пута, као и широку групу стручњака из неприкосновених медицинских власти проф. ИМиД Др хаб. мед. Јоланта Сикут-Цегиелска, национална саветница у области метаболичке педијатрије, председница одбора Пољског друштва са урођеним оштећењима метаболизма, проф. др хаб. мед. Јаросłав Сłавек - председник Пољског неуролошког друштва, проф. др хаб. мед. Пиотр Пониковски
- председник Пољског кардиолошког друштва, проф. др хаб. мед. Мицхаł Новицки - бивши председник Пољског друштва за нефрологију, проф. др хаб. мед. Андрзеј Око - председник Пољског нефролошког друштва, проф. др хаб. Др Крзисзтоф Павлацзик, др мед. Станисłава Базан-Соцхи, коначно проф. др хаб. мед. Миецзисłав Валцзак, који се лично залагао да ова одлука данас буде позитивна. Без њихове огромне посвећености и знања не бисмо били ту где јесмо. Данас са сигурношћу можемо рећи да Фабријева болест више није смртна казна већ хронична болест, коју као и у свакој цивилизованој земљи можемо ефикасно лијечити у Пољској, додаје Москал.
- Већ годинама, као Национални форум за лечење терапије ретких болести, заједно са Удружењем породица са Фабријевом болешћу, које је један од оснивача нашег форума, тражимо терапију за пацијенте са Фабријевом болешћу. Коначно смо то доживели. То је огроман успех! Пољски систем до сада није приметио ретке болести. Тренутно почињу да се примећују, на пример кроз нацрт Националног плана за ретке болести или одлуке попут данашње у вези са надокнадом лечења за пацијенте са Фабријевом болешћу. Отворен је пут за ретке болести! - приметио је Миросłав Зиелински, председник Националног форума за терапију ретких болести.
О Фабрију
Фабријева болест је једна од ретких ретких болести која се може ефикасно лечити снабдевањем пацијента ензимом алфа-галактозидаза (алфа-ГАЛ) који недостаје, а који тело не производи. Људи са Фабријевом болешћу наслеђују абнормалну структуру гена одговорног за производњу овог ензима. Његов недостатак доводи до накупљања липида у многим ткивима и крвним судовима, оштећујући нпр. бубрези, срце или мозак.
Нелечени пацијенти развијају озбиљне компликације органа: отказивање бубрега (што последично захтева започињање дијализе и трансплантацију бубрега); озбиљне кардиоваскуларне компликације као што су инфаркт миокарда, валвуларна инсуфицијенција, хипертрофија леве коморе; или на вишеструке потезе. Девастација узрокована недостатком ензима у телу пацијента не може се повратити, због чега је толико важно започети лечење у раној фази болести.
-dla-ciebie.jpg)
