Наглазиме

1 мл раствора садржи 1 мг галсулфазе. Препарат садржи натријум.

поступак

Лек који утиче на дигестивни тракт и производе метаболизма. МПС ВИ је хетерогени и мулти-системски поремећај који се карактерише недостатком 4-сулфатазе-Н-ацетилгалактозамина, лизосомалне хидролазе која катализује хидролизу крајњих остатака гликозаминогликан сулфата дерматан сулфата. Смањена или недостатна активност ензима доводи до акумулације дерматан сулфата у многим врстама ћелија и ткива. Образложење терапије је обнављање ензимске активности довољне за хидролизу нагомиланог супстрата и спречавање његовог даљег накупљања. Цмак је био 2357 (± 1560) нг / мл, средњи Т0,5 у фази елиминације је износио 22,8 (± 10,7) минута у 24. недељи. Галсулфаза је подвргнута хидролизи пептида. Излучивање галсулфазе бубрегом мало доприноси елиминацији лека из тела.

Дозирање

Неопходно је започети лечење што је раније могуће пре појаве неповратних клиничких симптома болести. Лечење треба да буде под надзором лекара са искуством у лечењу пацијената са МПС ВИ или другим наследним метаболичким болестима. Наглазим треба давати у одговарајућем клиничком окружењу са непосредним приступом опреми за одржавање живота за лечење хитних случајева опасних по живот. Препоручена доза галсулфазе је 1 мг / кг телесне тежине. даје се једном недељно у облику интравенске инфузије током 4 сата.Посебне групе пацијената. Старије особе: Безбедност и ефикасност препарата нису утврђени и не постоје препоруке за алтернативни распоред дозирања. Поремећаји бубрега и јетре: Безбедност и ефикасност препарата нису процењени и не постоје препоруке за алтернативни распоред дозирања за ове пацијенте. Деца и адолесценти: не постоје посебна правила која треба узети у обзир приликом примене препарата код ове групе пацијената. Начин примене: Почетна брзина инфузије може се прилагодити тако да се приближно 1% укупног раствора примени током 1 сата, а преостала количина (приближно 97,5%) примени током следећа 3 сата. тежине мање од 20 кг, размислите о употреби инфузионих врећа од 100 мл. У овом случају, брзину инфузије (мл / мин) треба смањити тако да укупно трајање инфузије не буде мање од 4 сата.

Индикације

Дуготрајна супституција ензима код пацијената са потврђеном дијагнозом мукополисахаридозе типа ВИ (МПС ВИ; недостатак Н-ацетилгалактозамин 4-сулфатазе; Маротеаук-Лами-ов синдром). Главни ослонац лечења је лечење младих пацијената млађих од 5 година са тешком болешћу, иако пацијенти млађи од 5 година нису учествовали у централној студији фазе 3. Доступни су ограничени подаци о пацијентима млађим од 1 године.

Контраиндикације

Акутна или по живот опасна преосетљивост на активну супстанцу или било коју помоћну супстанцу ако се преосетљивост не може контролисати.

Превентивне мере

Треба бити опрезан код лечења и лечења пацијената са рестриктивном болешћу плућа или пажљивог праћења употребе антихистаминика и других седатива. Треба размотрити употребу позитивног притиска у дисајним путевима током спавања и могућност трахеостоме у клинички одговарајућим ситуацијама. Инфузију лека ће можда требати одложити код пацијената са акутном фебрилном болешћу или са респираторним проблемима. Због могућности реакција повезаних са инфузијом (ИАР), за које се подразумева да означавају било какве нежељене реакције које се појаве током инфузије или пре краја дана инфузије, препоручује се пацијентима да се премедицирају антихистаминицима у комбинацији са антипиретицима. или без њих, око 30-60 мин. пре почетка инфузије препарата како би се смањио ризик од симптома ИАР. За благе до умерене симптоме ИАР, размислите о лечењу антихистаминицима и парацетамолом и / или смањите брзину инфузије на мање од половине стопе одговора. У случају појединачних озбиљних симптома ИАР, инфузију треба зауставити док се симптоми не повуку и треба размотрити лечење антихистаминицима и парацетамолом. Инфузија се може поново започети са 50% -25% брзине којом је реаговала. За понављајуће умерене симптоме ИАР или поновно лечење након појединачних озбиљних симптома ИАР, размислите о премедикацији (антихистаминицима и парацетамолом и / или кортикостероидима) и смањењу брзине инфузије на 50% -25% од брзине којом се догодио претходни одговор. Могуће су озбиљне алергијске реакције преосетљивости, ако се појаве, препоручује се хитан прекид припреме и спровођење одговарајућег лечења. Морају се поштовати важећа правила за поступање у ванредним ситуацијама. Пацијентима који су током инфузије лека искусили алергијску реакцију, треба поново покушати са посебним опрезом; Током примене треба да буде присутно посебно обучено медицинско особље и расположива опрема за оживљавање (укључујући епинефрин). Ова акутна или потенцијално опасна по живот преосетљивост која се не може контролисати контраиндикација је за поновно тестирање лека. Препарат садржи натријум - треба бити опрезан код пацијената на дијети са ограниченим садржајем натријума. Компресија кичмене мождине, такође у цервикалном пределу, са накнадном мијелопатијом је позната и озбиљна компликација коју може изазвати МПС ВИ - пацијенте треба надгледати због знакова и симптома компресије кичмене мождине (бол у леђима, парализа испод тачке притиска, инконтиненција урина и столице) и по потреби пружити одговарајућу негу.

Нежељена активност

Врло често: фарингитис, гастроентеритис, арефлексија, главобоља, коњунктивитис, непрозирност рожњаче, бол у ушима, оштећење слуха, хипертензија, диспнеја, назална конгестија, болови у стомаку, пупчана кила, повраћање, мучнина, едем лица, осип , кошница, свраб, бол, бол у грудима, језа, малаксалост, грозница, болови у зглобовима. Чести: конвулзије, хипотензија, апнеја, кашаљ, респираторна инсуфицијенција, астма, бронхоспазми, еритем. Непознато: анафилактичка реакција, шок, парестезија, брадикардија, тахикардија, цијаноза, бледило, едем гркљана, хипоксија, убрзано дисање.

Трудноћа и дојење

Лек се не сме користити током трудноће, осим ако није неопходно. Дојење треба зауставити током лечења препаратом. Репродуктивне студије спроведене на пацовима и кунићима који су примали лек у дозама до 3 мг / кг / дан нису показале доказе о оштећењу плодности или штетним ефектима на фетус изазване леком.

Препарат садржи супстанцу: Галсулфаза