Фабразиме

1 бочица садржи 5 мг или 35 мг агалсидазе бета.

поступак

Агалсидаза бета - рекомбинантни облик хумане α-галактозидазе А, произведен технологијом рекомбинантне ДНК користећи културу ћелија јајника кинеског хрчка (аминокиселинска секвенца рекомбинантног облика, као и нуклеотидна секвенца која га кодира идентични су природном облику α-галактозидазе). То је ензим који катализује хидролизу ГЛ-3. Недостатак његове активности у току Фабријеве болести узрокује складиштење ГЛ-3 у многим врстама ћелија, укључујући ћелије ендотела и паренхима. Лечење препаратом доводи до значајног смањења наслага ГЛ-3 у бубрезима, срцу и кожи. Након интравенске примене, агалсидаза бета се брзо уклања из циркулације и узима кроз лизозоме ендотелних ћелија крвних судова и паренхимских ћелија. Т0,5 у фази елиминације је 45-100 мин.

Дозирање

Интравенозно. Лечење треба да спроводи лекар са искуством у лечењу пацијената са Фабријевом болешћу или другим наследним метаболичким болестима. Препоручена доза је 1 мг / кг телесне тежине. једном у 2 недеље Код неких пацијената, након почетне дозе од 1 мг / кг. сваке 2 недеље током 6 месеци, доза од 0,3 мг / кг користи се сваке 2 недеље и може подржати смањење наслага ГЛ-3 у одређеним типовима ћелија; међутим, дугорочни клинички значај ових запажања није утврђен. Посебне групе пацијената. Прилагођавање дозе није потребно код пацијената са бубрежном инсуфицијенцијом. Студије нису спроведене на пацијентима са инсуфицијенцијом јетре. Сигурност и ефикасност нису утврђени код пацијената старијих од 65 година; тренутно се не може препоручити режим дозирања. Студије на деци узраста 0-7 година нису спроведене и нису утврђене сигурност и ефикасност лека у овој старосној групи; не може се препоручити режим дозирања. Није потребно прилагођавање дозе за децу од 8 до 16 година. Начин давања. Прашак за концентрат за раствор за инфузију мора се реконституисати са водом за ињекције, затим разблажити са 0,9% интравенским раствором натријум хлорида и применити у облику интравенске инфузије. Почетна брзина инфузије не би требало да прелази 0,25 мг / мин (15 мг / х). Ако пацијент добро толерише лек, брзина инфузије може се постепено повећавати следећим инфузијама. Кућне инфузије могу се размотрити код пацијената који их добро подносе. Пацијенти који имају нежељене реакције током кућних инфузија морају одмах зауставити инфузију и потражити пажњу здравственог радника. Провођење накнадних инфузија може захтевати клиничке услове. Дозу и брзину инфузије код куће треба одржавати константном и не треба их мењати без надзора здравственог радника.

Индикације

Дуготрајна терапија замене ензима код пацијената са потврђеном дијагнозом Фабријеве болести (недостатак α-галактозидазе А). Лек је индициран код одраслих, адолесцената и деце старости ≥8 година.

Контраиндикације

Преосетљивост по живот опасна (анафилактичка реакција) на активну супстанцу или било коју помоћну супстанцу.

Превентивне мере

Агалсидаза бета (р-хαГАЛ) је рекомбинантни протеин, стога се може очекивати развој ИгГ антитела код пацијената са мало или нимало резидуалне активности ензима; ИгГ антитела на р-хαГАЛ обично се развијају код већине пацијената у року од 3 месеца од прве примене препарата. Пацијенти са антителима на р-хαГАЛ су у већем ризику од реакција повезаних са инфузијом и код таквих пацијената треба бити опрезан при поновној примени агалсидазе бета; треба пратити ниво антитела. За благе до умерене реакције повезане са инфузијом, брзине примене лека могу се смањити на 10 мг / х и / или премедицирати антихистаминицима, парацетамолом, ибупрофеном и / или кортикостероидима. Као и код других интравенозних лекова који садрже протеине, могу се јавити реакције преосетљивости алергијског типа; у случају озбиљних алергијских или анафилактичких реакција, примену препарата треба одмах прекинути и започети одговарајући третман. Код пацијената са узнапредовалом болешћу бубрега, бубрежни ефекат терапије агалсидазом бета може бити ограничен.

Нежељена активност

Врло често: главобоља, парестезија, мучнина, повраћање, мрзлица, пирексија, осећај хладноће. Често: назофарингитис, вртоглавица, сомноленција, хипоестезија, осећај печења, летаргија, синкопа, повећана лакримација, тинитус, периферна вртоглавица, тахикардија, палпитације, брадикардија, испирање, хипертензија, бледило , хипотензија, врућица, отежано дисање, назална конгестија, стезање грла, пискање, кашаљ, погоршање даха, болови у стомаку, болови у горњем делу стомака, нелагодност у горњем делу стомака, нелагодност у стомаку, орална хипоестезија, дијареја, свраб, кошница, осип, еритем, генерализовани пруритус, ангионеуротски едем, едем на лицу, макулопапуларни осип, бол у екстремитетима, мијалгија, болови у леђима, грчеви у мишићима, артралгија, напетост мишића, укоченост мишићно-скелетног система, умор, нелагодност у грудима, осећај врућине , умор, оток удова, бол у грудима, астенија, бол, отицање лица, хипертермија. Мање често: ринитис, хиперестезија, тремор, свраб у очима, окуларна хиперемија, оток уха, бол у уху, синусна брадикардија, периферна хладноћа, бронхоспазам, фаринголарингеални бол, ринореја, убрзано дисање, загушење горњег тракта Поремећаји респираторног тракта, диспепсија, дисфагија, цијаноза мрамор, еритематозни осип, пруритични осип, промена боје коже, нелагодност коже, мишићно-скелетни бол, осећај врућине и прехладе, симптоми слични грипу, бол на месту инфузије, реакција на месту инфузије, тромбоза на месту убризгавања, малаксалост, оток. Непознато: анафилактоидна реакција, хипоксија, леукоцитокластични васкулитис, смањена оксигенација. Већина нежељених реакција повезаних са лековима може се приписати стварању ИгГ антитела и / или активацији комплемента. ИгЕ антитела откривена су код малог броја пацијената. Сигурносни профил лека код деце (> 7 година) и адолесцената не разликује се од оног који се примећује код одраслих.

Трудноћа и дојење

Не сме се користити током трудноће, осим ако није неопходно (нема довољно података о употреби лека код трудница). Агалсидаза бета може прећи у мајчино млеко. С обзиром да нема података о ефектима на новорођенчад, током лечења препаратом треба прекинути храњење.

Коментари

Вртоглавица, сомноленција и несвестица могу се јавити на дан примене што може ограничити способност управљања возилима или рада са машинама. Чувајте лек на 2-8 степени Ц.

Интеракције

Лек се не сме примењивати са хлорокином, амиодароном, монобензоном или гентамицином због ризика од инхибиције активности унутарћелијске α-галактозидазе. С обзиром на метаболизам агалсидазе бета, чини се да није укључен у интеракције лекова посредоване цитокромом П450.

Препарат садржи супстанцу: Агалсидасе бета